AbbVie, approvato dall’Aifa un nuovo farmaco contro la leucemia linfatica

AbbVie ha annunciato oggi che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di VENCLYXTO (venetoclax) più rituximab per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria (LLC r/r), che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.
“L’associazione di venetoclax più rituximab permette di aumentare il numero di remissioni complete e il tasso di risposta complessivo nei pazienti con LLC già precedentemente trattati” afferma la Dottoressa Alessandra Tedeschi, Dirigente Medico di I livello presso la Divisione di Ematologia dell’Ospedale Niguarda Ca’ Granda di Milano. “Questa combinazione è in grado di raggiungere un importante livello di riduzione della MRD (Minimal Residual Disease: Malattia Minima Residua) che si traduce in un prolungamento del tempo di sopravvivenza libero da malattia in tutte le categorie di pazienti, anche quelli con caratteristiche biologiche sfavorevoli. L’aggiornamento dei dati dello studio Murano a 48 mesi di follow-up permette di confermare l’efficacia sostenuta della combinazione venetoclax più rituximab con durata fissa del trattamento”.
Nel corso dello studio clinico MURANO, la malattia minima residua non rilevabile – ovvero la presenza di meno di una cellula di LLC in 10.000 globuli bianchi rimasti nel sangue o nel midollo osseo, in seguito al trattamento 1 – rappresentava un endpoint secondario valutato alla fine della terapia combinata (valutazione a nove mesi).
Grazie ai risultati dello studio clinico di fase 3 MURANO, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di VENCLYXTO (venetoclax) in combinazione con rituximab rispetto a bendamustina in combinazione con rituximab, la Commissione Europea ha approvato nel mese di ottobre 2018 la nuova combinazione.
“La rimborsabilità in Italia del primo regime terapeutico somministrato per un periodo fisso e senza chemioterapia rappresenta un importante passo in avanti per la comunità scientifica e, soprattutto, per i pazienti affetti da leucemia linfatica cronica recidivati o refrattari” sottolinea il Professore Antonio Cuneo, Direttore della sezione di Ematologia dell’AOU Arcispedale Sant’Anna di Ferrara “La nuova combinazione venetoclax più rituximab, possedendo un regime a durata fissa di trattamento di 24 mesi e senza chemioterapia, prevede un costo definito, con il potenziale per generare risparmi per il Sistema sanitario nazionale”.
La LLC è una forma di leucemia (o tumore ematologico) a crescita lenta, a causa della quale viene rilevato un numero eccessivo di linfociti immaturi (un tipo di globuli bianchi), in prevalenza nel sangue e nel midollo osseo. 3,4 La LLC rappresenta circa un terzo delle nuove diagnosi di leucemia nella UE.5
“Accogliamo con favore l’ottenimento della rimborsabilità da parte di AIFA della nuova opzione terapeutica venetoclax più rituximab di cui potranno beneficiare i pazienti italiani con leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria” dichiara il Professore Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL – Associazione Italiana contro leucemie, linfomi e mieloma “Negli ultimi 10 anni l’onco-ematologia è diventata sempre più una disciplina di precisione che, con l’avvento di terapie sempre più mirate, ha cambiato e continua a cambiare la vita di molti pazienti aumentandone significativamente la sopravvivenza e la qualità di vita. La nuova combinazione di venetoclax più rituximab consentirà loro di vivere più a lungo, con la possibilità di interrompere il trattamento dopo due anni”.
VENCLYXTO (venetoclax) è stato sviluppato da AbbVie e Roche e viene commercializzato negli Stati Uniti congiuntamente da AbbVie e Genentech (gruppo Roche) e dalla sola AbbVie al di fuori degli Stati Uniti.
Lo studio MURANO. Lo studio MURANO – una sperimentazione clinica internazionale multicentrica di fase III, condotta in aperto e randomizzata – ha arruolato in totale 389 pazienti con Leucemia Linfatica Cronica recidivante/refrattaria (LLC r/r) che avevano ricevuto almeno una terapia precedente. Lo studio è stato concepito per valutare l’efficacia e la sicurezza di VENCLYXTO (venetoclax) in combinazione con rituximab (n = 194) rispetto a bendamustina in combinazione con rituximab (n = 195). L’età media dei pazienti arruolati nello studio era di 65 anni (intervallo: 22-85).1
L’endpoint primario di efficacia era costituito dalla PFS (Progression-Free Survival – tempo in trattamento senza progressione della malattia o morte) valutata dallo sperimentatore (INV, investigator). Ulteriori endpoint di efficacia hanno incluso la PFS valutata da un comitato di revisione indipendente (IRC, independent review committee), il tasso di risposta globale valutato da INV e IRC (definito come risposta completa + risposta completa con recupero incompleto del midollo + risposta parziale + risposta parziale nodulare), la sopravvivenza globale e i tassi di uMRD.1
LA SCHEDA. VENCLYXTO è un farmaco – il primo della sua classe – che si lega selettivamente alla proteina del linfoma-2 dei linfociti B (BCL-2), inibendola. In alcuni tumori ematologici e in altri tipi di tumori, la proteina BCL-2 si accumula e impedisce alle cellule tumorali di subire il loro processo naturale di morte o autodistruzione (apoptosi). VENCLYXTO mira alla proteina BCL-2 e agisce per ripristinare il processo di apoptosi.
VENCLYXTO (venetoclax) è stato sviluppato da AbbVie e Roche e viene commercializzato negli Stati Uniti congiuntamente da AbbVie e Genentech (gruppo Roche), e dalla sola AbbVie al di fuori degli Stati Uniti. Insieme, le aziende sono impegnate nella ricerca sulla proteina BCL-2 e nello studio di venetoclax nel corso di sperimentazioni cliniche condotte su diversi tumori, ematologici e non.
VENCLYXTO (venetoclax) è approvato in oltre 50 Paesi, inclusi gli Stati Uniti. AbbVie, in collaborazione con Roche e Genentech, sta attualmente collaborando con le Autorità Regolatorie di tutto il mondo per rendere disponibile questo medicinale ad altri pazienti idonei che ne hanno bisogno.
AbbVie in oncologia. AbbVie è impegnata nella lotta contro il cancro per scoprire, sviluppare e rendere disponibili nuove soluzioni terapeutiche in grado di avere un impatto significativo sulla vita delle persone che soffrono di tumore, combinando una profonda conoscenza dei meccanismi chiave della biologia con le tecnologie più avanzate e collaborando con scienziati, medici, altre industrie del settore, associazioni di pazienti e soprattutto con i pazienti stessi. AbbVie si sta impegnando in particolare nel trattamento di alcune delle malattie tumorali più diffuse e difficili da trattare e a migliorare l’accesso dei pazienti a queste nuove soluzioni terapeutiche. Il portfolio oncologico di AbbVie è composto da medicinali in commercio e da una pipeline che comprende numerose molecole in fase di valutazione in tutto il mondo in oltre 300 sperimentazioni cliniche su oltre 20 diversi tipi di malattie tumorali. Per ulteriori informazioni relative ad AbbVie Oncology è possibile visitare il sito http://abbvieoncology.com.
AbbVie è un’azienda biofarmaceutica globale guidata dalla ricerca, impegnata nello sviluppo di terapie innovative all’avanguardia per alcune delle malattie più complesse e gravi nel mondo. La mission dell’azienda è mettere a disposizione la propria esperienza, persone dedicate e un approccio unico all’innovazione per migliorare significativamente i trattamenti in quattro aree terapeutiche prioritarie: immunologia, oncologia, virologia e neuroscienze. In oltre 75 paesi i dipendenti di AbbVie lavorano ogni giorno con l’obiettivo di realizzare soluzioni sempre più avanzate per la salute delle persone in tutto il mondo. In Italia lavorano circa 1.500 persone tra le divisioni commerciali e il polo produttivo.